Praxis Precision Medicines Inc

[NewB76]

Weg van de bodem ?
UCB heeft een akkoord met dit bedrijf omtrent Prax-020 .
Het gaat om een studie-programma over kleine molecules die werken op KCNT1-gerelateerde epilepsies.
Bedrijf zelf heeft enkele molecules voor Essentiele tremor ( Ulixicaltamide ) en epilepsie (Prax-562 ).
Uitgebreide presentatie
https://investors.praxismedicines.com/s ... 672f3a3e08

Mededelingen op int congres voor epilepsie september 2023( precies faze 1)
1/ PRAX-628 demonstrated a favorable safety and tolerability profile in healthy volunteers. Building
on preclinical work, these findings support once-daily dosing of PRAX-628 without titration to achieve
therapeutically effective concentrations with potential for best-in-class efficacy

2/ PRAX-628 exhibited markedly improved preclinical tolerability compared to standard of care NaV
blockers, potentially due to its improved activity dependent inhibition of peak INa. The profile of PRAX-628 may
translate into well-tolerated efficacy in epilepsy as well as other indications caused by neuronal
hyperexcitability.

[NewB76]

Praxis Precision Medicines, Inc. kondigde aan dat het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) de PRIME-aanduiding (Priority Medicines) heeft toegekend aan elsunersen (PRAX-222) voor de behandeling van SCN2A Gain of Function (GoF) ontwikkelings- en epileptische encefalopathie (DEE). De PRIME-aanwijzing van de EMA biedt verbeterde ontwikkelingsondersteuning voor prioritaire geneesmiddelen die gericht zijn op een onbeantwoorde behoefte en werd toegekend op basis van de deel 1-gegevens van de EMBRAVE-studie die een vermindering van aanvallen en een verbetering van het aantal aanvalsvrije dagen lieten zien, evenals preklinische gegevens. De PRIME-aanwijzing biedt vroegtijdige en proactieve ondersteuning aan ontwikkelaars van veelbelovende geneesmiddelen die een belangrijk therapeutisch voordeel kunnen bieden ten opzichte van bestaande behandelingen of een voordeel voor patiënten zonder behandelingsmogelijkheden

[NewB76]

Mededeling op AES deze week
PRAX-628 vertoonde krachtige anticonvulsieve activiteit in verschillende modellen voor acute aanvallen. Belangrijk is dat het anticonvulsieve activiteit vertoonde bij doses die lager waren dan de standaard ASM's in het MES-model voor acute aanvallen. PRAX-628 wordt momenteel ontwikkeld als een eenmaal daagse, orale behandeling voor focale epilepsie bij volwassenen. Recente resultaten tonen een gunstige verdraagbaarheid aan bij gezonde volwassen deelnemers, wat een breder potentieel therapeutisch bereik impliceert vergeleken met conventionele ASM